Un nuevo fármaco podría frenar el deterioro de los enfermos de ELA
La droga en investigación podría estabilizar la fuerza y el control muscular en pacientes con una forma rara y hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica, según un estudio de la Universidad de Washington.
Un fármaco en investigación desarrollado para tratar una forma rara y hereditaria de ELA redujo los signos moleculares de la enfermedad mortal y paralizante y frenó la neurodegeneración.
Si bien se registró este avance prometedor, a los seis meses, el fármaco no mejoró el control motor ni la fuerza muscular, según los resultados de un ensayo clínico de Fase III dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, en EEUU.
Igualmente, los investigadores encontraron evidencia de que el uso a largo plazo del fármaco Tofersen podría ayudar a estabilizar la fuerza y el control muscular, un hallazgo que los investigadores consideraron alentador. El ensayo, fue patrocinado por la compañía farmacéutica Biogen, el fabricante del fármaco experimental, que publicó los datos alentadores.
Los participantes elegidos en el ensayo clínico portan mutaciones en un gen llamado SOD1 que crean una versión mal plegada de una proteína del mismo nombre, lo que conduce a la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. El ensayo mostró que el fármaco, conocido como tofersen, reduce los niveles de SOD1 y también la proteína ligera de neurofilamento, un marcador molecular de daño neurológico.
Al final de la parte del estudio controlada con placebo, a los participantes se les ofreció la opción de recibir la droga como parte de una extensión abierta que durará hasta 4 años y medio. Se crearon dos grupos de participantes: los que habían tomado tofersen desde el principio y los que habían recibido un placebo durante seis meses antes de comenzar a tomar el fármaco.
Un análisis intermedio seis meses después de la extensión reveló una diferencia significativa en la función motora entre los que empezaron temprano y los que comenzaron tarde. Después de un año con el medicamento, algunos participantes mostraron una estabilización de la fuerza muscular y control, un hallazgo notable para una enfermedad caracterizada por un declive implacable, dijeron los investigadores.
Un hombre, que estaba en silla de ruedas cuando se inscribió en el ensayo, pudo volver a caminar sin bastón y otro paciente describió que podía escribir sus propias tarjetas de Navidad nuevamente después de recibir el tratamiento dirigido al gen. El medicamento funciona al atacar una mutación genética, SOD1, que es la causa conocida del 2% de los pacientes con MND, pero los expertos dijeron que los resultados innovadores podrían allanar el camino para una nueva clase de tratamientos dirigidos a genes para una cohorte mucho más amplia de pacientes.
Los investigadores continúan monitoreando la función motora de los participantes.
Fuente: Infobae